Пациентам с двигательными расстройствами

Наследственные атаксии

Что это такое?

Наследственные атаксии (НА) включают большое количество вариантов наследственных заболеваний, главный признак которых - атаксия.

Атаксия выражается в раскоординированными, неуклюжими движениями и проблемами с ходьбой из-за нарушения равновесия.

Причины наследственных атаксий ‒ изменение в генах. В большинстве случаев заболевание наблюдается у нескольких членов семьи. Однако бывают случаи, когда подобного нет ни у кого среди родственников. При наследственных атаксиях, обычно, атаксия – не единственный симптом. Здесь могут сопутствовать другие неврологические признаки:

· Замедленность или дрожание (тремор)

· Поворачивания, скручивания или другие неконтролируемые движения (дистония)

· Нарушение чувствительности, такие как онемение, покалывание или жжение в ногах и руках с ощущением слабости или без него (нейропатия)

Другие органы также могут быть затронуты: например, сердце (кардиомиопатия) или глаза (ретинопатия).

Как это наследуется?

Есть 4 основных пути передачи атаксии по наследству:

- Аутосомно-доминантное наследование

Достаточно унаследовать один аномальный ген от кого-то из родителей. Человек, являющийся носителем, имеет 50% вероятность передать его своему ребенку.

- Аутосомно-рецессивное наследование

Нужно унаследовать мутировавший ген от обоих родителей. Если они носители, то существует вероятность 25% передачи гена ребенку и риска развития заболевания.

Обычно родители являются носителями и здоровы без признаков болезни

- Х-сцепленная атаксия

Аномальный ген располагается в Х-хромосоме и передается от матери (обычно здоровой) к ребенку.

- Митохондриальная атаксия

Развитие заболевания происходит из-за наличия мутации в митохондриальной ДНК. Митохондрия - это органелла клетки, которая продуцирует энергию. Заболевание обычно передается по материнской линии.

Какие бывают самые частые наследственные атаксии?

Аутосомно-доминантные наследственные атаксии

1) Спиноцеребральная атаксия (СЦА)

На данный момент известно около 36 различных генных мутаций, которые вызывают СЦА. Развитие спиноцеребральной атаксии начинается обычно в раннем или позднем взрослом возрасте. Помимо атаксии у вас может быть:

· Неконтролируемые, ненормальные движения тела

· Проблемы с вниманием, мышлением и памятью

· Изменения зрения и/или ненормальные движения глаз

· Онемение, покалывание, жжение в ногах и руках (невропатия)

2) Эпизодические атаксии.

Такие атаксии проявляются в детстве и включают кратковременные эпизоды атаксии и головокружения, которые провоцируются чаще всего физической нагрузкой.

Аутосомные рецессивные наследственные атаксии

Обычно их развитие начинается до 20 лет. Чаще всего это сложные, приводящие к инвалидности, заболевания. Наиболее частый тип атаксии, встречающийся в Европе и Северной Америке – Атаксия Фридрейха. Подтвердить диагноз можно генетическим анализом крови.

Симптомы могут включать:

· Потерю чувствительности

· Аномальное искривление позвоночника (кифосколиоз)

· Проблемы с сердцем (кардиомиопатия)

· Диабет

Х-сцепленная атаксия

Она включает синдром Синдром тремора/атаксии, связанный с поломкой Х-хромосомы (FXTAS)

Митохондриальные атаксии.

К этим заболеваниям относятся:

· Миоклоническая эпилепсия с рваными красными мышечными волокнами (MERRF)

· Невропатия, атаксия, пигментная дегенерация сетчатки (NARP)

· Синдром Кернса-Сейра

· Заболевания, ассоциированные с ДНК-полимеразой гамма (POLG- сопутствующие расстройства, атаксии-невропатии)

Как диагностируются наследственные атаксии?

Для того чтобы диагностировать атаксию, доктор должен тщательно изучить ваши симптомы.

Вам следует предоставить:

· Семейные истории болезней (медицинские истории) в трех поколениях

· Результаты неврологическое обследования и исследование физических показателей

· Результаты анализов и лучевой диагностики (КТ или МРТ).

Единственная возможность получить точный диагноз – это пройти генетическое исследование крови или слюны. Однако если ваш результат генетического теста будет отрицательным, то это не гарантирует отсутствие заболевания, так как некоторые гены до сих пор не изучены и их не могут исследовать.

Консультирование со специалистом-генетиком позволит понять риски для вас и ваших родственников заболеть наследственными атаксиями и помочь с планированием семьи.

Есть ли лечение?

Некоторые наследственные атаксии имеют специфические методы лечения. Однако у большинства таких атаксий корректируются только симптомы. Улучшить качество жизни можно с помощью:

· Физической терапии (ЛФК)

· Занятий с логопедом

· Эрготерапии

· Медицинских устройств, облегчающих отдельные проявления заболевания.